TRACER - Erfelijke bloedarmoedes ontrafelen met iPSC's: van fundamentele kennis naar nieuwe behandelingen
Bij sommige aangeboren ziekten is het maken van gezonde rode bloedcellen een probleem. Standaardbehandelingen zijn bloedtransfusies of beenmergtransplantatie, maar geschikte donors zijn schaars. Onvolledige kennis van de ziektes beperkt de ontwikkeling van nieuwe behandelingen.
Doel
Ons doel is om iPSC’s van patiënten in te zetten om:
- ziektemechanismen te bestuderen
- patiënt-specifieke bloedvormende stamcellen te maken
- betere behandelingen te ontwikkelen
Ook onderzoeken we de ethische en maatschappelijke aspecten voor patiënten, clinici en beleidsmakers: de nieuwe behandelingen moeten beschikbaar, acceptabel, toegankelijk en betaalbaar zijn.
In dit project worden erfelijke bloedarmoedes zoals sikkelcelziekte en Diamond Blackfan anemie onderzocht met stamcelonderzoek. Bij erfelijke bloedarmoedes is de vorming van gezonde rode bloedcellen uit bloedstamcellen verstoord. De celbiologen zullen geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC) van patiënten inzetten om ziektemechanismen te bestuderen en om genetisch gerepareerde patiënt-specifieke rode bloedcellen en bloedvormende stamcellen te maken zodat samen met de artsen betere behandelingen ontwikkeld kunnen worden.
Ontwikkeling van nieuwe behandeling
De bloedvormende stamcellen willen we geschikt maken voor de individuele patiënt of om kweekbloed te maken voor vele patiënten. Omdat afstotingsreacties zo voorkomen worden is een passende donor niet meer nodig. Zo kan dit een genezende behandeling worden voor patiënten met erfelijke bloedarmoedes.
Meer informatie
Kijk op de website van het project; www.tracer-consortium.info
Email: tracer@erasmusmc.nl
